|
2025 |
Anti-gene oligonucleotides targeting Friedreich's ataxia expanded GAA⋅TTC repeats increase Frataxin expression
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Mozafari N.; Milagres S.; Umek T.; Rocha C.S.J.; Vargiu C.M.; Freyberger F.; Saher O.; Napierala M.; Napierala J.S.; Blomberg P.; Jørgensen P.T.; Punga T.; Smith C.I.E.; Wengel J.; Zain R.
Data: 09/06/2025
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102541
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2022 |
2′-O-(N-(Aminoethyl)carbamoyl)methyl Modification Allows for Lower Phosphorothioate Content in Splice-Switching Oligonucleotides with Retained Activity
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Honcharenko D.; Rocha C.S.J.; Lundin K.E.; Maity J.; Milton S.; Tedebark U.; Murtola M.; Honcharenko M.; Slaitas A.; Smith C.I.E.; Zain R.; Strömberg R.
Data: 31/05/2022
DOI: 10.1089/nat.2021.0086
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2021 |
Fine Tuning of Phosphorothioate Inclusion in 2′-O-Methyl Oligonucleotides Contributes to Specific Cell Targeting for Splice-Switching Modulation
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Aoki Y.; Rocha C.S.J.; Lehto T.; Miyatake S.; Johansson H.; Hashimoto Y.; Nordin J.Z.; Mager I.; Aoki M.; Graham M.; Sathyaprakash C.; Roberts T.C.; Wood M.J.A.; Behlke M.A.; Andaloussi S.E.
Data: 12/10/2021
DOI: 10.3389/fphys.2021.689179
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
An oral antisense oligonucleotide for PCSK9 inhibition
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Gennemark P.; Walter K.; Clemmensen N.; Rekić D.; Nilsson C.A.M.; Knöchel J.; Hölttä M.; Wernevik L.; Rosengren B.; Kakol-Palm D.; Wang Y.; Yu R.Z.; Geary R.S.; Riney S.J.; Monia B.P.; Isaksson R.; Jansson-Löfmark R.; Rocha C.S.J.; Lindén D.; Hurt-Camejo E.; Crooke R.; Tillman L.; Rydén-Bergsten T.; Carlsson B.; Andersson U.; Elebring M.; Tivesten A.; Davies N.
Data: 11/05/2021
DOI: 10.1126/scitranslmed.abe9117
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2020 |
Simultaneous in vivo high-throughput evaluation of Cas9 toxicity, mutagenesis and off-targeting in zebrafish larvae (1035)
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha, Cristina S. J.. Autor correspondente: Rocha, Cristina S. J.
Data: 01/01/2020
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2019 |
Antisense Oligonucleotides for Splice Modulation: Assessing Splice Switching Efficacy
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha C.S.J.
Data: 01/01/2019
DOI: 10.1007/978-1-4939-9670-4_4
Tipo Publicação: Capítulo
Plataforma: ELSEVIER
|
Defining safety margins of therapeutic genome editing by understanding mechanisms and liabilities of CRISPR-based molecular entities (P584)
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha, Cristina S. J.; Roberto Nitsch. Autor correspondente: Rocha, Cristina S. J.
Data: 01/01/2019
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2018 |
Novel peptide-dendrimer/lipid/oligonucleotide ternary complexes for efficient cellular uptake and improved splice-switching activity
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Saher O.; Rocha C.S.J.; Zaghloul E.M.; Wiklander O.P.B.; Zamolo S.; Heitz M.; Ezzat K.; Gupta D.; Reymond J.L.; Zain R.; Hollfelder F.; Darbre T.; Lundin K.E.; EL Andaloussi S.; Smith C.I.E.
Data: 01/11/2018
DOI: 10.1016/j.ejpb.2018.09.002
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2016 |
Four Novel Splice-Switch Reporter Cell Lines: Distinct Impact of Oligonucleotide Chemistry and Delivery Vector on Biological Activity
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha C.S.J.; Lundin K.E.; Behlke M.A.; Zain R.; El Andaloussi S.; Smith C.I.E.
Data: 01/12/2016
DOI: 10.1089/nat.2016.0631
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
Disruption of higher order DNA structures in friedreich's ataxia (GAA)n Repeats by PNA or LNA Targeting
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Bergquist H.; Rocha C.S.J.; Alvarez-Asencio R.; Nguyen C.H.; Rutland M.W.; Edvard Smith C.I.; Good L.; Nielsen P.E.; Zain R.
Data: 01/11/2016
DOI: 10.1371/journal.pone.0165788
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
Oligonucleotide therapies for RNA and DNA : modulation of natural splice-variants, DNA structure and characterization of new synthetic nucleotides and reporter cell lines
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Data: 06/10/2016
Tipo Publicação: Tese / Dissertação
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2015 |
RNA therapeutics inactivate PCSK9 by inducing a unique intracellular retention form
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha C.; Wiklander O.; Larsson L.; Moreno P.; Parini P.; Lundin K.; Smith C.
Data: 30/04/2015
DOI: 10.1016/j.yjmcc.2015.03.009
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
Targeting (GAA)n repeats and Frataxin protein in Friedreich's ataxia (P025)
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Bergquist, Helen; Rocha, Cristina S. J.; Chi-Hung Ngyuen; Smith, C. I. Edvard; Good, Liam; Nielsen, Peter E.; Tanel Punga; Zain, Rula. Autor correspondente: Zain, Rula
Data: 24/03/2015
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
Nuclease resistant oligonucleotides with cell penetrating properties
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Milton S.; Honcharenko D.; Rocha C.S.J.; Moreno P.M.D.; Edvard Smith C.I.; Strömberg R.
Data: 07/03/2015
DOI: 10.1039/c4cc08837a
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2013 |
Treatment of Hypercholesterolemia: Transcription Regulation of Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9)
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha, Cristina S. J.. Autor correspondente: Rocha, Cristina S. J.
Data: 05/10/2013
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
Development of bis-locked nucleic acid (bisLNA) oligonucleotides for efficient invasion of supercoiled duplex DNA
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Moreno P.M.D.; Geny S.; Pabon Y.V.; Bergquist H.; Zaghloul E.M.; Rocha C.S.J.; Oprea I.I.; Bestas B.; Andaloussi S.E.; Jørgensen P.T.; Pedersen E.B.; Lundin K.E.; Zain R.; Wengel J.; Smith C.I.E.
Data: 01/03/2013
DOI: 10.1093/nar/gkt007
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2011 |
Genetic stability evaluation of Quercus Suber L. Somatic embryogenesis by RAPD analysis
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Fernandes P.; Rocha A.; Santos C.
Data: 01/12/2011
Tipo Publicação: Artigo
Plataforma: ELSEVIER
|
|
2009 |
Gene expression of parathyroid hormone receptor 1 and structural extracellular matrix components during sea bream fin regeneration
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha, Cristina. Autor correspondente: Rocha, Cristina
Data: 05/09/2009
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2008 |
Genetic variability in Quercus suber L. somatic embryogenesis
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Data: 01/01/2008
Tipo Publicação: Tese / Dissertação
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2006 |
Detection of Histone H3 promoter genetic variability during Quercus suber L embryogenesis
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Autores: Rocha, Cristina. Autor correspondente: Rocha, Cristina
Data: 08/12/2006
Tipo Publicação: Documento de Conferência
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
|
2004 |
Inactivação do gene fkbp50 em Neurospora crassa e caracterização dos mutantes obtidos
Nome: Cristina Maria Simões de Jesus Rocha
Data: 05/10/2004
Tipo Publicação: Tese / Dissertação
Plataforma: CIENCIA VITAE
|
